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腺相关病毒体内表达时间

第一代腺病毒载体通常通过缺失E1或E3基因来实现，这类载体在未经纯化时可能会引发较强的炎症反应和免疫反应，但一旦经过纯化，其安全性得到显著提高，体内表达周期可以持续4周左右。

腺相关病毒（AAV）是一种微小病毒科成员，直径约为20-26nm，具有无被膜、二十面体结构，无法自主复制。重组腺相关病毒载体（rAAV）是在野生型AAV基础上改造的基因载体，具有极低的免疫原性、高安全性、广泛宿主细胞范围、强扩散能力及长体内表达时间。

腺相关病毒（adeno-associated virus，AAV），也称腺伴随病毒，属于微小病毒科依赖病毒属，是目前发现的一类结构最简单的单链DNA缺陷型病毒，需要辅助病毒（通常为腺病毒）参与复制。它编码两个末端的反向重复序列（ITR）中的cap和rep基因。ITRs对于病毒的复制和包装具有决定性作用。

腺病毒载体在动物基因转染实验中，特点突出且鲜明：a. 腺病毒能够在注射干预的 72 小时即开始强烈表达，因而对于一些干预窗口特别短的急性体内基因转染，腺病毒有着显著的优势。

AAV载体在基因治疗中的优势包括高安全性和极低的免疫原性、广泛的宿主感染范围、特异性强、感染扩散能力强以及体内表达时间长。这些特性使得AAV成为基因传递系统中的佼佼者，为各种罕见病和严重疾病的治疗提供了可能。了解了AAV的基础知识后，我们还将探讨其基因组结构、生活周期与重组过程。

表达稳定：AAV载体在体内表达外源基因时间长，适合长期表达。2物理性质稳定：易于保存和运输。临床应用：AAV载体已成为世界上最常用的基因治疗载体之一，被广泛地应用于基础研究和临床试验中。